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零的突破丨诺华CAR-T细胞疗法获FDA咨询委员会一致(10:0)推荐批准

7月12日,美国食品和药物管理局(FDA)肿瘤药物专家咨询委员会(ODAC)以10:0全票通过,一致推荐批准诺华(Novartis)公司的CTL019(tisagenlecleucel),一种研究性嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗,用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的复发性或难治性(r /r)儿童和青少年患者

 

据悉,在15岁以下儿童的癌症诊断中急性淋巴细胞白血病约占25%,是美国最常见的儿童癌症。 r / r ALL患者的有效治疗方案是非常有限的。在经过多次复发或难治的B细胞ALL的儿童和青少年患者中,5年内痊愈的幸存者低于10-30%

 

这一投票标志着这类实验性治疗的关键里程碑,具有划时代的意义!FDA将在10月3日前依据专家意见做出最终审批决定。在绝大多数情况下,FDA都会遵从专家咨询委员会的意见,换言之,CTL019将很有可能成为首例可用的CAR-T细胞治疗!宾夕法尼亚大学科学家、领导这一领域药物开发的 Carl June 博士表示,这可能会开启免疫疗法新的篇章 — “一个真正具有生命力的药物”。

 

ODAC的一致推荐是基于对CTL019 r / r B细胞ALL发展计划的审查。该计划包括诺华引导的ELIANA研究(NCT02435849),这是全球第一个儿科细胞注射试验。来自美国多中心试验和单一现场试验的研究结果也验证了CTL019在r / r B细胞ALL的儿童和青少年患者中的安全性和有效性,这一结果也支持ODAC对于CTL019的生物制剂许可证申请(BLA)的推荐。

 

CTL019最初由宾夕法尼亚大学(Penn)开发,并在其嵌合抗原受体中使用4-1BB共刺激结构域来增强细胞反应以及CTL019注入患者后的持续性,这可能与缓解患者的持续性相关。2012年,诺华和宾夕法尼亚大学进入全球合作,进一步研究,开发和商业化CAR-T细胞疗法,包括CTL019在内的多项CAR-T疗法,用以癌症治疗。费城儿童医院(CHOP)是第一家研究CTL019对于儿童患者疗法并引导单次试验的机构。

 

“FDA小组对于这种创新疗法的力荐及持续推动的这一举动,是非常令人鼓舞的,该疗法很有可能帮助复发/难治性B细胞ALL的年轻患者”,宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院细胞免疫疗法中心主任及宾州癌症免疫治疗帕克研究所所长,Richard W. Vague教授(Carl June,MD)表示, “我们期待与诺华公司继续合作,对该疾病的治疗方式产生持久的影响。

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零的突破丨诺华CAR-T细胞疗法获FDA咨询委员会一致(10:0)推荐批准